CRISPR: kur redaktimi gjenetik u bë terapi e miratuar

Një moment kyç i vitit 2023, i shpjeguar: çfarë solli miratimi i Casgevy dhe cilët janë kufijtë e tij.

5 shtator 20262 min lexim

Anna Maria Journal · Zhvillim në perspektivë

Studimi / ngjarja: 8 dhjetor 2023 · Shpjegim në perspektivë

Ilustrim konceptual me shirita të ndërthurur të frymëzuar nga gjenetika — Ilustrim konceptual; nuk paraqet të dhëna ose pamje mikroskopike.

Për ta mbajtur mend

Miratimi i një terapie CRISPR është një arritje e rëndësishme për indikacione të caktuara. Nuk është një trajtim universal për sëmundjet gjenetike.

Çfarë ndodhi më 8 dhjetor 2023

FDA miratoi Casgevy për pacientë nga 12 vjeç me sëmundje drepanocitare dhe kriza vazo-okluzive të përsëritura. Ishte terapia e parë e miratuar nga FDA që përdor teknologjinë CRISPR/Cas9. Ky artikull shpjegon atë arritje historike; nuk e paraqet si lajm të sapondodhur.

U.S. Food and Drug Administration [1]

Çfarë ndryshohet

Procesi përdor qeliza staminale gjakformuese të vetë pacientit. Ato modifikohen jashtë trupit dhe rikthehen për të rritur prodhimin e hemoglobinës fetale, duke ndihmuar në parandalimin e formës karakteristike të eritrociteve në këtë sëmundje.

U.S. Food and Drug Administration [1]

Një arritje me një proces të ndërlikuar

Trajtimi kërkon mbledhjen e qelizave, përgatitje me kimioterapi dhe transplantim. Nuk është një injeksion i zakonshëm dhe nuk premton rezultat të njëjtë për çdo pacient. Nevojitet ndjekje afatgjatë për sigurinë dhe efektet e trajtimit.

U.S. Food and Drug Administration [1]

Pse ia vlen ta njohim

Për Journal-in, rëndësia e këtij zhvillimi është kalimi i një teknologjie kërkimore në një trajtim të miratuar për një grup të përcaktuar pacientësh. Dokumentacioni i EMA-s jep më tej informacionin evropian për përdorimin dhe sigurinë e Casgevy.

Ky është informacion mbi një zhvillim ndërkombëtar. Artikulli nuk përcakton disponueshmërinë në Shqipëri dhe nuk paraqet një shërbim të Anna Maria Lab.

European Medicines Agency [2]